围产期造血干细胞是一种宝贵的医疗资源,已获得医学界的广泛认同,储存造血干细胞也成为人们津津乐道的话题。然而在大众心目中,造血干细胞似乎只能治疗血液疾病,甚至于将造血干细胞只同治疗白血病联系起来,陷入了片面的认识误区。我国现阶段的造血干细胞临床应用究竟能治疗什么病?围产期造血干细胞未来发展又如何?这是大家全面认识造血干细胞不得不正视的一个问题。01.围产期造血干细胞的临床应用现状在全球范围内,围产期造血干细胞已应用于多种疾病的治疗。据美国纽约血液中心(NYBC)统计,围产期造血干细胞已用于80多种疾病的治疗。我国围产期造血干细胞临床应用的依据是国家卫健委发布的《造血干细胞移植技术管理规范(年版)》,这部规范规定围产期造血干细胞移植可以广泛应用于以血液疾病为主的11大类疾病的治疗,包括白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤、再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等、恶性肿瘤、部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病等。我国大约有多万名血液病患者,这个数字还在以每年4万的趋势增长,作为造血干细胞重要来源的围产期造血干细胞无疑为治疗血液疾病做出了巨大贡献。02.未来医疗价值:有望治疗更多病种目前,全球开展的围产期造血干细胞临床研究已不仅仅局限于血液疾病领域。可治疗的疾病范围,也由我们熟知的白血病、再生障碍性贫血等血液系统疾病扩展到神经系统、免疫系统、心脑血管等疾病的治疗,应用前景将越来越广阔,是非常宝贵的人类生物资源。美国围产期造血干细胞在非血液疾病临床研究中所占的比例:1)遗传病基因疗法16.31%:人类免疫缺陷病*(HIV)、镰状细胞、慢性肉芽肿性炎疾病(X性联性)、肾上腺脑白质营养不良、威斯科特·奥尔德里奇综合征、异染性脑白质退化症、重症综合性免疫缺陷等。2)自身免疫性疾病12.23%:I型糖尿病、多发性硬化症、肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)、克罗恩氏病、狼疮症、类风湿性关节炎、硬皮病等。3)心脏和血管病变10.19%:骨筋膜室综合征(战地创伤)、局部缺血、局部缺血性心脏病、其他支持心脏直视手术、缺血性中风、人造血管生长、先天性缺陷、心肌梗死、心肌症、心脏修复、严重肢体缺血、左心发育不全综合征(HLHS)等。4)神经系统病变9.17%:脊髓损伤、脑瘫、听力丧失(后天感觉神经性)、新生儿缺氧缺血性脑病(HIE)、自闭症等。5)矫形2.4%:膝关节软骨修复、牙槽突裂、腭裂修复等。6)其他3.6%:大疱性表皮松懈症、溶酶体贮积症、支气管肺发育异常(BPD)等。我国的临床研究也方兴未艾,在“中国临床试验注册中心”注册的临床研究中:1)湖北医院利用围产期造血干细胞治疗儿童脑性瘫痪和肝硬化;2)上海交通大医院利用围产期造血干细胞静脉注射治疗重症遗传性皮肤病;3)广东省妇幼保健院利用围产期造血干细胞自体输注治疗新生儿缺氧缺血性脑病;4)医院利用围产期造血干细胞治疗亚急性期缺血性脑卒中;5)山医院利用围产期造血干细胞治疗终末期肝病;6)医院利用围产期造血干细胞治疗难治性狼疮性肾炎;7)中国人民医院利用围产期造血干细胞防治早产儿支气管肺发育不良等。这些研究推动了我国围产期造血干细胞临床应用在非血液病领域开疆辟土,且有的已经取得了突破性进展。此外,除疾病治疗,围产期造血干细胞由于保留了个人最原始的遗传信息,其出生后的相关重大疾病,可通过与该遗传信息进行比对,来推导疾病的发病原因,进而明确诊断和治疗,堪称围产期造血干细胞的另一种独辟蹊径的妙用。今天,围产期造血干细胞不仅应用于儿童群体的疾病治疗,还越来越多的应用于成人疾病的治疗,保留围产期造血干细胞也成为了一种全家都可受益的医疗选择。▼往期精彩回顾▼专访
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